Succesvolle gentherapie – en nu?

      Geen reacties op Succesvolle gentherapie – en nu?

Afgelopen week was een nieuwe behandeling voor angio-oedeem in het nieuws (Zie bijvoorbeeld bij de NOS). Bij deze erfelijke ziekte ontstaan er zwellingen in het lichaam, die erg pijnlijk kunnen zijn en zelfs dodelijk, als dit de luchtwegen betreft. Er zijn medicijnen die de zwellingen verminderen, maar patiënten kunnen alsnog een aantal aanvallen per maand krijgen.

Schematische weergave van het enzym kallikreïne | Beeld Wikimedia

Bij de nieuwe behandeling wordt een gen in de lever uitgeschakeld met de ‘genetische schaar’ Crispr-cas. Daardoor maakt de lever niet langer het enzym kallikreïne aan. Dit enzym activeert weer een ander eiwit dat belangrijk is bij het ontstaan van de zwellingen. Deze behandeling is éénmalig, experimenten bij proefdieren laten zien dat wanneer levercellen met een kapot geknipt kallikreïne-gen zich delen, de dochtercellen ook het defecte gen meekrijgen.

Observatieperiode

Patiënten en artsen zijn razend enthousiast, omdat de nieuwe behandeling het aantal aanvallen met pakweg 95 procent verminderd. De behandeling heeft ook nauwelijks bijwerkingen en bovendien hoeven de patiënten geen medicijnen meer te slikken. Ook zijn er meer ziekten die vermoedelijk op deze manier zijn aan te pakken.

Verder lezen

Klimaatnieuws 2 februari: afgelaste skiwedstrijden en een supercondensator

Februari is de maand waarin veel mensen de Alpenpistes opzoeken. Maar die zijn al een tijdje akelig groen, en dat kun je niet los zien van klimaatverandering. Ook de droogte in het Amazonebekken van afgelopen jaar lijkt voor een belangrijk deel toe te schrijven aan klimaatverandering. Het goede nieuws is dat waterstof produceren op zee mogelijk lijkt, dat er een supercondensator kan worden gebouwd van nikkel-ijzer oxide en dat de stroomproductie in Europe snel groener wordt. Lees het onder de afbeelding!

Goed nieuws

De drijvende windturbine en de elektrolyser | Foto Lhyfe

26-1 Succesvolle test met waterstofproductie op zee. Het Europese bedrijf Lhyfe heeft een systeem getest dat op zee dat groene waterstof maakt met behulp van windenergie. Het bestaat een drijvende windmolen en een drijvend platform waarop een 1 MW elektrolyser water omzet in waterstof. Het grotendeels autonoom werkende systeem is na veertien maanden op zee in november terug naar een haven gebracht. Het bedrijf meldt op de eigen website dat de apparatuur deze periode, met daarin vijf stormen, zonder schade heeft overleefd. Het is de bedoeling om de productiecapaciteit op te schalen tot 10 en later 100 MW.

Verder lezen

Complexiteit onderschat bij beleid rond gentherapie

Vorig jaar schreef ik een artikel over de doorbraak van gentherapie voor het Nederlands Dagblad. De techniek was zo’n veertig jaar ‘veelbelovend’, maar er waren eindelijk enkele behandelingen goedgekeurd. Daar hangt wel een heel stevig prijskaartje aan, tot wel drie miljoen per patiënt.

Nu is er een analyse over gentherapie van het Rathenau Instituut (RI). De onderzoekers stellen een aantal vragen bij deze behandelmethode. Zo zijn de kosten hoog, maar is de bewijslast voor de effectiviteit van de behandeling niet heel hoog. Er is bijvoorbeeld weinig inzicht in de werkzaamheid en risico’s op lange termijn.

(Artikel gaat verder onder de illustratie)

Verder heeft de overheid flink ingezet op stimulering van medische innovaties in Nederland, waaronder gentherapie, maar vanuit het ministerie van Economische zaken stuur men vooral op exportkansen en het verdienvermogen. Het ministerie VWS ziet innovaties vooral als een manier om de zorg te verbeteren en betaalbaar te houden. Het rendement op de investeringen is echter twijfelachtig, concludeert het RI.

Verder lezen

Klimaatnieuws 26 januari: elektrisch vliegen en zonnestroom uit de ruimte

Na een paar koude dagen is het weer ‘nieuwerwets’ warm. Eerder is al voorspeld dat 2024 nog warmer zal zijn dan het recordjaar 2023. Wat is er aan te doen? Er komen steeds meer groene alternatieven, maar ook steeds meer verontrustende berichten. En onlangs vertelden een poolonderzoeker geëmotioneerd over zijn ervaringen op Spitsbergen. Lees dit en meer in deze nieuwe aflevering van mijn klimaatnieuws, onder de afbeelding .

Illustratie US Naval Research Laboratory

Goed nieuws

De Alpha Electro | Foto Chalmers University of Technology, Daniel Karlsson

23-1 Elektrisch vliegtuigje goed voor het klimaat. Een tweepersoons elektrisch vliegtuigje stoot tot 60 procent minder broeikasgas uit dan een vergelijkbaar gewoon vliegtuig. Wel is de milieudruk van de mineralen die nodig zijn voor de accu nog hoog. Dat blijkt uit een levenscyclusanalyse die is gemaakt door de Chalmers University of Technology in Zweden. De analyse loopt van de winning van grondstoffen voor het vliegtuig (de Pipistrel Alpha Electro) tot aan het eind van de levensduur, na zo’n vierduizend vlieguren. De productie van het elektrische vliegtuig zorgt voor een hogere uitstoot van broeikasgas dan de productie van een vergelijkbaar toestel op fossiele brandstof. Maar na duizend vlieguren (op een levensduur van 4000 uur) is de uitstoot van de Alpha Electro lager. Wel is het gebruik van zeldzame mineralen door de accu 50 procent hoger. Een langere levensduur (of een hogere capaciteit) zou dat kunnen compenseren. De analyse is gepubliceerd The International Journal of Life Cycle Assessment. Een nieuwsbericht is hier te lezen.

Verder lezen

Minder nauwkeurige informatie over Arctisch klimaat zonder Russische data

De Russische invasie van Oekraïne heeft een einde gemaakt aan de meeste wetenschappelijke samenwerking met landen uit het Westen. Dat heeft allerlei gevolgen. Afgelopen maandag stond in Nature Climate Change een analyse die laat zien dat zonder de gegevens uit Rusland de cijfers over klimaatverandering in de Noordpool-regio minder nauwkeurig is.

INTERACT meetstations

Deze regio warmt twee tot vier keer snelle op dan het gemiddelde van de planeet. Gegevens over het Noordpoolgebied zijn daarom belangrijk om te kunnen begrijpen hoe de klimaatopwarming zich zal ontwikkelen. Wetenschappers gebruikten modeldata uit het internationale netwerk van Arctische meetstations INTERACT, om te zien hoe nauwkeurig de metingen zijn met en zonder de Russische stations.

De conclusie is dat zelfs met de Russische gegevens de data niet exact weergeven wat er in de Noordpool regio gebeurt. Zonder die gegevens is de afwijking nog groter, bijvoorbeeld omdat alle informatie over de Siberische steppenbossen ontbreekt. Hierdoor zijn voorspellingen over hoe klimaatverandering zich in de rest van deze eeuw zal ontwikkelen minder nauwkeurig.

Het artikel is hier gepubliceerd: https://www.nature.com/articles/s41558-023-01903-1  

Klimaatnieuws 19 januari: Waterstof uit wijnranken en snelle smelt gletsjers

Goed nieuws

Waterstof maken uit wijnranken, zou dat de energietransitie kunnen helpen? Verder in dit klimaatnieuws onder meer het afkalven van de Groenlandse ijskap (die sneller gaat dan gedacht), meer darminfecties bij opwarming maar ook: zonneparken kunnen een zegen zijn voor insecten. Lees dus snel verder onder de afbeelding.

Illustratie Industrial Crops and Products

15-1 Proost! Waterstof maken uit afval van wijnbouw. Waterstof is belangrijk voor de energietransitie, maar hoe komen we aan groen waterstof, gemaakt met geen of weinig uitstoot van broeikasgas? Braziliaans wetenschappers hebben een manier gevonden om organisch afval dat bij de druivenoogst ontstaat met enzymen en bacteriën om te zetten in organische zuren en waterstof. De enzymen maken suikers vrij uit de organische moleculen in het afval, daarna zorgt vergisting met de bacterie Clostridium butyricum voor de omzetting in zuren en waterstof. De resultaten zijn beschreven in het tijdschrift Industrial Crops and Products. Of de methode ook op industriële schaal werkt en rendabel is zal moeten blijken uit vervolgonderzoek. Zie ook dit nieuwsbericht.

Verder lezen

Klimaatnieuws 12 januari: varen op ammoniak en minder smeltwater

Het kan bijna niemand ontgaan zijn, maar 2023 was wereldwijd het warmste jaar ooit gemeten. De temperatuur was bijna anderhalve graad hoger dan de gemiddelde temperatuur van voor de industriële revolutie. Dit komt door een combinatie van klimaatopwarming en het oceaanfenomeen El Niño, dat ook volgend jaar nog invloed zal hebben. Maar er is meer nieuws over het klimaat, zowel slecht als goed. Lees verder onder dit confronterende plaatje.

Verder lezen

Klimaatnieuws 5 januari 2024: uitgekomen voorspellingen en tunnelvisie

‘Voorspellen is moeilijk, vooral als het de toekomst betreft.’ Dat is een citaat van Wim Kan uit de Oudejaarsconference van 1979. Maar soms lukt het wel – er zijn in ieder geval twee optimistische voorspellingen over de energietransitie uitgekomen: de routekaart 2023 voor windenergie op zee is op tijd en binnen budget gerealiseerd, en de helft van alle stroom in Nederland was afgelopen jaar groen – iets wat milieutechnicus Jasper Vis in 2018 voorzag voor 2025. Dit en meer in deze eerste aflevering van mijn klimaatnieuws voor 2024.

Goed nieuws

1-1 Doel routekaart 2023 gehaald. De afgelopen tien jaar hebben bedrijven, overheden, maatschappelijke organisaties en belangengroepen samengewerkt om windparken te bouwen voor de Nederlandse Noordzeekust. Het doel was om in 2023 maar liefst 4,5 Gigawatt aan windenergie op zee te ‘oogsten’. Dat doel is gehaald, op tijd, binnen budget en bijna zonder subsidie. Om dit te vieren is er een korte documentaire gemaakt die, samen met een eindrapport en andere gegevens, te vinden is op de website ‘Wind op zee’ van de Rijksoverheid.

Verder lezen

Klimaatnieuws 29 december: wat betekent ‘goed nieuws’?

In deze laatste editie van het jaar even een toelichting op deze nieuwsbrief. Het klimaatnieuws dat ik rondstuur heeft een afdeling ‘goed nieuws’ en een deel met ‘minder goed nieuws’ (en soms iets er tussenin). Minder goed nieuws, dat spreekt voor zich: het gaat bijvoorbeeld over zaken zoals smeltende ijskappen en scenario’s die toch weer ongunstiger uitkomen dan werd gedacht. Maar goed nieuws verdient enige toelichting. Daarom in deze editie:

Goed nieuws – wat is dat eigenlijk?

Goed nieuws, dat is bijvoorbeeld dat we ernstige methaanlekken beter kunnen zien dankzij satellieten, een bedrijfje dat een manier ontwikkelde om de achteruitgang van zonnepanelen te herstellen, of een manier om het broeikasgas kooldioxide om te zetten in een nuttige grondstof. Dat is allemaal goed nieuws: het helpt de klimaatverandering te bestrijden. Toch hoort hier een nuancering bij. Niet om de oud-en-nieuw viering van de lezers te verpesten, maar wel om de juiste kijk te geven op wat er ‘goed’ is aan dat goede nieuws.

Verder lezen

Klimaatnieuws 22 december: minder methaan en meer natuurbranden

Het einde van het jaar ligt vlak voor ons, de kortste dag net achter ons. Buiten stormt en regent het, we krijgen een natte kerst. Daarom wat extra positieve berichten in deze aflevering. En denk eraan: een plantaardig kerstmenu heeft een lagere uitstoot dan vis of vlees, zoals jullie in de aflevering van vorige week konden lezen. Goede kerstdagen gewenst!

Een verjongingskuur voor zonnepanelen | Foto Nanyang Technological University

Goed nieuws

19-12 Geostationaire satelliet kan kortdurende methaanlekken zien. Methaan (aardgas) is een broeikasgas dat vele malen sterker is dan kooldioxide en komt veel vrij bij olie- en gaswinning.  Maar die uitstoot is lastig te meten, satellieten die methaan kunnen zien draaien allemaal in een lage baan om de aarde, waardoor ze niet langdurig naar één plek kunnen kijken. Onderzoekers van de Universiteit van Californië in San Diego (VS) zijn er nu in geslaagd methaanuitstoot te meten vanuit een geostationaire baan, waarin een satelliet permanent op één plek boven de aarde hangt. In het wetenschappelijke tijdschrift Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) beschrijven ze een methaanlek in Mexico, waar drie uur lang methaan uit een pijpleiding stroomde. Daarnaast vonden ze nog enkele lozingen van minder dan een uur, allemaal geassocieerd met olie- of gaswinning. Deze methode kan bijdragen aan het terugdringen van methaanlozingen.

Verder lezen