Afgelopen week was een nieuwe behandeling voor angio-oedeem in het nieuws (Zie bijvoorbeeld bij de NOS). Bij deze erfelijke ziekte ontstaan er zwellingen in het lichaam, die erg pijnlijk kunnen zijn en zelfs dodelijk, als dit de luchtwegen betreft. Er zijn medicijnen die de zwellingen verminderen, maar patiënten kunnen alsnog een aantal aanvallen per maand krijgen.
Bij de nieuwe behandeling wordt een gen in de lever uitgeschakeld met de ‘genetische schaar’ Crispr-cas. Daardoor maakt de lever niet langer het enzym kallikreïne aan. Dit enzym activeert weer een ander eiwit dat belangrijk is bij het ontstaan van de zwellingen. Deze behandeling is éénmalig, experimenten bij proefdieren laten zien dat wanneer levercellen met een kapot geknipt kallikreïne-gen zich delen, de dochtercellen ook het defecte gen meekrijgen.
Observatieperiode
Patiënten en artsen zijn razend enthousiast, omdat de nieuwe behandeling het aantal aanvallen met pakweg 95 procent verminderd. De behandeling heeft ook nauwelijks bijwerkingen en bovendien hoeven de patiënten geen medicijnen meer te slikken. Ook zijn er meer ziekten die vermoedelijk op deze manier zijn aan te pakken.
Verder lezen